iPS細胞応用し難病治療薬 国内初の治験へ 京大

治験を始めるのは京都大学iPS細胞研究所の戸口田淳也教授のグループです。グループでは筋肉の組織が次第に骨に変化するFOP=「進行性骨化性線維異形成症」という難病の患者から作製したiPS細胞を使って細胞レベルで病気の状態を再現することに成功しました。
そのうえで、病気に効果のある物質を探す実験を繰り返した結果、免疫抑制剤としてすでに使われている「ラパマイシン」という物質に筋肉が骨に変化するのを抑える効果があることが分かったということです。
戸口田教授は、「すでにできてしまった骨を取り除くことはできないが、症状をこれ以上悪化させないという効果を確認したい」と話しています。

http://www3.nhk.or.jp/news/html/20170801/k10011082651000.html


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